Source: BayerBerlin, Deutschland, Cambridge, Massachusetts, USA, 28. August 2023 – Die Bayer AG und BlueRock Therapeutics LP, ein Unternehmen für Zelltherapie im klinischen Stadium und hundertprozentige, unabhängig betriebene Tochtergesellschaft von Bayer, haben heute Details zu den positiven Ergebnissen der klinischen Phase-I-Studie mit Bemdaneprocel (BRT-DA01), eine aus Stammzellen gewonnene Therapie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit, bekanntgegeben. Die Daten wurden auf dem Internationalen Kongress für Parkinson-Krankheit und Bewegungsstörungen (Parkinson‘s Disease and Movement Disorders) in Kopenhagen, Dänemark, vorgestellt.Die Studie konnte ihr primäres Ziel erreichen und zeigte die Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie bei allen 12 Teilnehmern der Niedrig- und Hochdosiskohorten, ohne dass schwere unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit Bemdaneprocel innerhalb eines Jahres gemeldet wurden. Zwei schwere unerwünschte Ereignisse standen insoweit in keinem Zusammenhang mit Bemdaneprocel, als dass es sich um einen Krampfanfall im Zusammenhang mit dem chirurgischen Eingriff sowie einen COVID-Fall handelte. Darüber hinaus belegten die F-DOPA-PET-Bildgebungsscans sowohl in den niedrigen als auch in den hohen Dosis-Kohorten das Überleben und Heranwachsen der Zellen. Die F-DOPA-PET-Bildgebung ist ein neuroradiologisches Verfahren zur Darstellung und Bewertung dopaminerge Aktivität bei der Parkinson-Krankheit.Die explorativen sekundären klinischen Endpunkte verbesserten sich in beiden Kohorten, wobei die Teilnehmer der Hochdosis-Kohorte eine stärkere Verbesserung zeigten. Die Endpunkte wurden anhand der MDS-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale Part III (MDS-UPDRS Part III) und des Hauser-Patiententagebuchs, die zur Beurteilung des Schweregrads der motorischen Symptome der Parkinson-Krankheit verwendet werden, gemessen.”Die Daten aus dieser Open-Label-Phase-I-Studie sind äußerst ermutigend”, sagte Claire Henchcliffe, MD, eine der leitenden Prüfärztinnen der Studie. “Auch wenn es sich um eine kleine Open-Label-Studie handelt, ist das Erreichen der primären Ziele der Studie hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit, zusammen mit den ersten Verbesserungen der klinischen Befunde, ein großer Schritt nach vorn. Wir hoffen nun, dass sich diese Trends fortsetzen und über kontrollierte klinische Studien zu einem erheblichen Nutzen für Menschen mit der Parkinson-Krankheit führen.”Unter Verwendung des Hauser-Patiententagebuchs zeigten die Teilnehmer der Hochdosis-Kohorte eine mediane Verbesserung der Zeit, die sie im “On”-Zustand ohne störende Dyskinesien verbrachten, um 2,16 Stunden im Vergleich zum Ausgangswert. Die im “Off”-Zustand verbrachte Zeit verringerte sich im Median um 1,91 Stunden. Bei den Teilnehmern der niedrig dosierten Kohorte verbesserte sich die Zeit im “On”-Zustand im Median um 0,72 Stunden im Vergleich zum Ausgangswert und die Zeit im “Off”-Zustand nahm im Median um 0,75 Stunden ab. Während der Zeit im “On”-Zustand treten bei Patienten mit Parkinson-Krankheit weniger Symptome auf. Die Zeit im “Off”-Zustand bezieht sich auf die Zeiten, in denen die Patienten eine Verschlechterung ihrer Symptome erfahren.Nach einem Jahr zeigte Bemdaneprocel anhand des MDS-UPDRS Teil III in der Hochdosis-Kohorte eine mediane Verringerung um 13,0 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert. Die niedrig dosierte Kohorte zeigte eine mediane Verringerung um 7,6 Punkte.”Der Bedarf an neuen Therapien zur Unterstützung von Patienten, die mit der Parkinson-Krankheit kämpfen, ist eindeutig”, sagte Ahmed Enayetallah, Senior Vice President und Entwicklungsleiter bei BlueRock Therapeutics. “Wir freuen uns über die Ergebnisse dieser Phase-I-Studie und darauf, Bemdaneprocel in die nächste Phase der klinischen Studien zu bringen.”Auf Grundlage dieser Ergebnisse wird eine Phase-II-Studie vorbereitet, die voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte 2024 mit der Rekrutierung von Patienten beginnen wird.”Die Versorgung von Millionen von Parkinson-Patienten hat sich in den vergangenen Jahrzehnten nur geringfügig verbessert, und der ungedeckte medizinische Bedarf wird aufgrund der zunehmenden Alterung der Bevölkerung weiter steigen”, sagte Christian Rommel, Mitglied des Executive Committee der Pharmaceuticals Division von Bayer und Leiter Forschung und Entwicklung. “Das positive Ergebnis dieser klinischen Phase-I-Studie ist ein deutlicher Schritt nach vorn und bringt uns der Bereitstellung einer neuen Behandlungsoption für Patienten näher.”Über Bemdaneprocel (BRT-DA01) und die Phase-I-StudieBemdaneprocel (BRT-DA01) ist eine Zelltherapie in der Testphase, die entwickelt wird, um Dopamin-produzierenden Neuronen, die bei der Parkinson-Krankheit verloren gehen, zu ersetzen. Diese dopaminergen Neuronen werden aus pluripotenten Stammzellen (PSC) gewonnen, bei denen es sich um menschliche embryonale Stammzellen handelt. Sie werden im Rahmen einer Operation in das Gehirn eines Parkinson-Patienten implantiert. Nach der Transplantation haben diese Zellen das Potenzial, neuronale Netzwerke, die durch die Parkinson-Krankheit zerstört wurden, zu regenerieren und motorische und nichtmotorische Funktionen bei Patienten wiederherzustellen.Bei dieser Phase-I-Studie handelt es sich um eine offene, nicht-randomisierte, nicht-kontrollierte Studie mit mehreren Zentren an mehreren Standorten. 12 Patienten erhielten eine chirurgische Transplantation von Bemdaneprocel-Zellen in einer von zwei unterschiedlichen Dosierungen auf beiden Seiten des postkommissuralen Putamen sowie die Verabreichung einer 1-Jahres-Immunsuppressionstherapie. Kohorte A (5 Patienten) erhielt eine Dosis von 0,9 Millionen Zellen pro Putamen. Kohorte B (7 Patienten) erhielt 2,7 Millionen Zellen pro Putamen. Sicherheit und Verträglichkeit wurden nach einem Jahr bewertet, ebenso wie das Überleben der Zellen und die Motorik. Auch die Durchführbarkeit der Transplantation wurde geprüft. Alle Bewertungen werden über 2 Jahre weitergeführt.Die Operationen zur Transplantation wurden von Dr. Viviane Tabar, MD, Leiterin der Abteilung für Neurochirurgie am Memorial Sloan Kettering Cancer Center, und Dr. Andres Lozano, MD, Ph.D., FRCSC, FRSC, FCAHS, Neurochirurg und leitender Wissenschaftler, Krembil Brain Institute, University Health Network (UHN), Alan & Susan Hudson Cornerstone Chair in Neurochirurgie, Toronto Western Hospital, University Health Network und Vorsitzender der Abteilung für Neurochirurgie an der University of Toronto (UoT) durchgeführt. Die Teilnehmer wurden an klinischen Standorten von Dr. Harini Sarva, MD, von Weill Cornell Medicine, Dr. Claire Henchcliffe, MD, D.Phil., FAAN, FANA von der University of California, Irvine, und Dr. Alfonso Fasano, MD, PhD, Lehrstuhl für Neuromodulation und multidisziplinäre Versorgung am University Health Network (UHN) und UoT, betreut.Offenlegung:Memorial Sloane Kettering (MSK): Dr. Tabar hat finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock. MSK hat institutionelle finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock. Bitte beachten Sie, dass die hier genannte institutionelle Offenlegungserklärung aufgeführt ist, da sich die referenzierte Studie auf die an BlueRock lizenzierte MSK-Technologie bezieht.University Health Network (UHN): UHN hat institutionelle finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock.Weitere Informationen zur Phase-I-Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov (NCT04802733).Über die Parkinson-KrankheitDie Parkinson-Krankheit ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch den Tod von Nervenzellen im Gehirn verursacht wird, welche zu verringerten Dopaminspiegeln führt. Schätzungen zufolge haben die Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose bereits 50–80 % ihrer dopaminergen Neuronen verloren. Der Verlust dieser Neuronen führt zu einem fortschreitenden Verlust der motorischen Funktion und zu Symptomen wie Zittern, Muskelsteifheit und verlangsamte Bewegung (Bradykinesie). Die Symptome der Parkinson-Krankheit können selbst unter Therapie innerhalb eines Tages schwanken. Nach Angaben der Parkinson-Stiftung leiden weltweit mehr als 10 Millionen Menschen an der Parkinson-Krankheit, wobei etwa eine Million in den Vereinigten Staaten lebt. Es gibt keine Heilung und die Wirksamkeit der aktuellen Behandlungen lässt mit der Zeit nach.Über BlueRock Therapeutics LPBlueRock Therapeutics LP ist ein Unternehmen für Zelltherapie im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung zellulärer Medikamente zur Behandlung schwerwiegender Krankheiten konzentriert. BlueRock nutzt die Möglichkeiten der Zelltherapie, um ein Portfolio neuer Medikamente für Patienten zu schaffen, die an neurologischen, kardiovaskulären, immunologischen und ophthalmologischen Erkrankungen leiden. Das führende klinische Programm, Bemdaneprocel (BRT-DA01), befindet sich in der klinischen Phase-I zur Behandlung der Parkinson-Krankheit. 2016 als Joint Venture von Versant Ventures und Leaps by Bayer gegründet, der Impact-Investing-Einheit der Bayer AG, die in bahnbrechende Innovationen mit Potenzial für einen Paradigmenwechsel investiert, wurde BlueRock Ende 2019 zu einer hundertprozentigen, unabhängig betriebenen Tochtergesellschaft der Bayer AG als Eckpfeiler ihrer neu gegründeten Zell- und Gentherapieplattform. BlueRocks Kultur zeichnet sich durch den Mut aus, unabhängig von Herausforderungen durchzuhalten, den Antrieb, die Medizin voranzubringen und Hoffnung zu geben, durch die Integrität, die von ihrer Mission geleitet wird, und einem Gemeinschaftssinn mit dem Verständnis, dass alle Teil von etwas sind, das größer ist als man selbst. Weitere Informationen finden Sie unter www.bluerocktx.com.Über BayerBayer ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Kernkompetenzen auf den Life-Science-Gebieten Gesundheit und Ernährung. Mit seinen Produkten und Dienstleistungen will das Unternehmen Menschen nützen und die Umwelt schonen, indem es zur Lösung grundlegender Herausforderungen einer stetig wachsenden und alternden Weltbevölkerung beiträgt. Bayer verpflichtet sich dazu, mit seinen Geschäften einen wesentlichen Beitrag zur nachhaltigen Entwicklung zu leisten. Gleichzeitig will der Konzern seine Ertragskraft steigern sowie Werte durch Innovation und Wachstum schaffen. Die Marke Bayer steht weltweit für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2022 erzielte der Konzern mit rund 101.000 Beschäftigten einen Umsatz von 50,7 Milliarden Euro. Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich bereinigt um Sondereinflüsse auf 6,2 Milliarden Euro. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter www.bayer.com/deMehr Informationen finden Sie unter www.bluerocktx.com und www.bayer.com/de.Folgen Sie uns auf LinkedIn.Folgen Sie uns auf Twitter: twitter.com/BayerDialogZukunftsgerichtete AussagenDiese Presse-Information kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung von Bayer beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Website www.bayer.com/de zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.BlueRock Therapeutics Medien-Kontakt:Jeff Lockwood, Tel. +1 617.510.6997E-Mail: jlockwood@bluerocktx.comBayer Global Medien-Kontakt:Dr. Nuria Aiguabella Font, Tel. +49 173 2329691E-Mail: nuria.aiguabellafont@bayer.comKontakt für Investoren:Bayer Investor Relations Team, Tel. +49 214 30-72704E-Mail: ir@bayer.comwww.bayer.com/de/investoren/ir-team
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BlueRock‘s Phase-I-Studie mit Bemdaneprocel bei Patienten mit Parkinson-Krankheit erreicht primären klinischen Endpunkt
